Perspectives
  • Accélération de la reconstitution immunitaire après transplantation de cellules souches hématopoïétiques par utilisation de progéniteurs lymphoïdes

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  • Thérapie génique de DICS (XL, Artemis), du syndrome de Wiskott-Aldrich, de l’adrénoleucodystrophie, de la beta-thalassémie

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  • Thérapie génique de l’épidermolyse bulleuse

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  • Thérapie cellulaire des maladies métaboliques du foie

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  • Thérapie personnalisée des maladies pédiatriques auto-inflammatoires et rhumatologiques par inhibiteurs de cytokines

  • Traitement de la lymphohistiocytose familiale par anticorps anti-interféron gamma

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  • Traitement des mastocytoses par inhibiteurs de la Tyrosine kinase

  • Traitement du syndrome néphrotique corticorésistant par des molécules obtenues par criblage pour modifier le transport de la podocine

  • Traitement des maladies rénales par des molécules obtenues par criblage destinées à permettre la lecture d’ARNm porteur de mutations non sens et systèmes de ciblage

  • Thérapie immunosuppressive personnalisée pour les receveurs de transplantation rénale, fondée sur un suivi immunologique amélioré

  • Estimation du nombre de rechutes chez les receveurs de transplantation rénale atteints de maladies génétiques

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  • Médicaments à effets prolongés pour le traitement des maladies métaboliques

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  • Modulateurs de Tyrosine kinase dans l'hypo/achondroplasie

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  • Saut d'exon dans l'amaurose congénitale de Leber

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  • Thérapie anti-IL 15 du canal réfractaire chez les patients atteints de la maladie cœliaque

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  • Traitement des infections fongiques chez les patients immunodéficients (nouveaux médicaments, nouvelles stratégies)