Les maladies génétiques représentent désormais une véritable urgence et un enjeu majeur de santé publique. La plupart sont des maladies chroniques, invalidantes et parfois mortelles. Ces maladies génétiques sont aujourd’hui la première cause d’hospitalisation pédiatrique en France. Les possibilités diagnostiques et thérapeutiques, malgré des progrès, sont encore trop limitées. Ces maladies concernent tous les domaines de la médecine et nécessitent une coordination des efforts et des compétences publics et privés pour avancer vers leur compréhension, diagnostic et traitement. Elles constituent par ailleurs un formidable modèle pour appréhender les mécanismes physiologiques impliqués dans les pathologies communes et représentent à ce titre un support indispensable pour mieux comprendre le vivant. 

La création de l’Institut des maladies génétiques Imagine permettra de regrouper pour la première fois toutes les activités de recherche et de soins sur les maladies génétiques à l’Hôpital Necker-Enfants Malades. L’objectif d’Imagine est de trouver et d’appliquer au mieux et au plus vite des traitements efficaces. Pour y parvenir, son organisation et son fonctionnement ont été conçus en partant des besoins des malades pour définir les axes de recherche, transférer les connaissances vers la clinique et élaborer des solutions diagnostiques et thérapeutiques nouvelles. Grâce à cette approche en boucle, qui va du patient à la recherche et de la recherche au patient, Imagine répond à sa double vocation et sera à la fois, un outil très performant de recherche et de soins.

L’Institut Imagine rassemble déjà sur son site un ensemble unique d’équipes médicales, de centres de références maladies rares et d’équipes de recherche de niveau international avec notamment 9 unités de recherche INSERM-UNIVERSITE.

L’Institut Imagine rassemble déjà sur son site un ensemble unique d’équipes médicales et d’équipes de recherche de niveau international avec notamment 9 unités de recherche INSERM-UNIVERSITE. Le programme scientifique et médical d’Imagine sera conforté par l’arrivée de nouvelles équipes et par l’intégration de jeunes talents porteurs de projets originaux.

Les objectifs prioritaires sont la biologie du développement, notamment celui du système nerveux et musculaire, la biologie cellulaire incluant la différenciation des cellules souches, y compris humaines, et la biologie moléculaire dans ses différents aspects.

Par son aspect transversal et interdisciplinaire, cette réunion autour d’un même projet d’équipes d’origines différentes sera un atout majeur de créativité et d’efficacité.