Aujourd’hui en France, les maladies génétiques touchent plus de 3 millions de personnes, affectent 3 % des enfants et représentent quelques 30 000 nouveaux cas par an. Il s’agit désormais d’une véritable urgence et d’un enjeu majeur de santé publique. La plupart sont des maladies chroniques, invalidantes et parfois mortelles. Ces maladies génétiques sont aujourd’hui la première cause d’hospitalisation pédiatrique en France. Les possibilités diagnostiques et thérapeutiques, malgré des progrès, sont encore trop limitées. Ces maladies concernent tous les domaines de la médecine et nécessitent une coordination des efforts et des compétences publics et privés pour avancer vers leur compréhension, diagnostic et traitement. Elles constituent par ailleurs un formidable modèle pour appréhender les mécanismes physiologiques impliqués dans les pathologies communes et représentent à ce titre un support indispensable pour mieux comprendre le vivant. C’est pour engager une nouvelle étape décisive dans ce combat pour la vie, que plus de 520 chercheurs et des médecins de l’hôpital Necker-Enfants malades ont décidé de rassembler leurs forces en créant l’Institut des maladies génétiques Imagine. La création d’un nouveau bâtiment dédié à la recherche et aux soins permettra de regrouper pour la première fois toutes les activités sur les maladies génétiques à l’Hôpital Necker-Enfants malades. L’objectif d’Imagine est de trouver et d’appliquer au mieux et au plus vite des traitements efficaces. Pour y parvenir, son organisation et son fonctionnement ont été conçus en partant des besoins des enfants malades pour définir les axes de recherche, transférer les connaissances vers la clinique et élaborer des solutions diagnostiques et thérapeutiques nouvelles. Grâce à cette approche, en boucle, qui va de l’enfant malade à la recherche et de la recherche à l’enfant malade, Imagine répond à sa double vocation. Imagine sera, en effet, à la fois un outil très performant de recherches et de soins.

L’Institut Imagine rassemble déjà sur son site un ensemble unique d’équipes médicales et d’équipes de recherche de niveau international avec notamment 6 unités de recherche INSERM-UNIVERSITE. Le programme scientifique et médical d’Imagine sera conforté par l’arrivée de nouvelles équipes et par l’intégration de jeunes talents porteurs de projets originaux. Les objectifs prioritaires sont la biologie du développement, notamment celui du système nerveux et musculaire, la biologie cellulaire incluant la différenciation des cellules souches, y compris humaines, et la biologie moléculaire dans ses différents aspects.
Par son aspect transversal et interdisciplinaire, cette réunion autour d’un même projet d’équipes d’origines différentes sera un atout majeur de créativité et d’efficacité.